儿童药如何高质量发展

　　您提出的《关于推动儿童药高质量发展的提案》收悉，现会同国家卫生健康委答复如下：

　　一、建立儿童用药审评审批体系及完善技术指导原则

　　2019年新修订《药品管理法》专门设置了鼓励儿童药研发的条款：国家采取有效措施，鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批。2020年7月修订实施的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中设立优先审评通道，将具有明显临床价值的、符合儿童生理特征的儿童用新品种、剂型和规格的药品纳入到优先审评审批程序。为解决企业开展儿童用药研发痛点难点问题，国家药监局建立了包括真实世界数据支持等指导原则在内的儿童用药研发审评证据体系，发布了《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》、《真实世界研究支持儿童用药物研发与审评的技术指导原则（试行）》等多项儿童用药专项指导原则，完善了儿童用药临床试验和安全性评价标准，为研发和审评提供了重要技术支持与审评依据，激发了企业研发活力。

　　二、加快临床急需儿童用药上市

　　为加快境外已上市药品进入中国，满足我国临床需求，国家药监局会同国家卫生健康委组织专家遴选并发布临床急需境外新药品种目录，对于纳入品种加大服务指导力度，动员企业来我国提出申报，对申报品种建立专门通道开展审评，共发布三批临床急需境外新药品种目录。目前已有用于治疗5q脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，治疗法布雷病的阿加糖酶 α 注射用浓溶液、治疗春季角膜结膜炎的环孢素滴眼液（III）等18个儿童用药获批上市，此类药品的加快上市为提高患儿生存率和生活质量带来了新的希望。

　　三、以临床需求为导向，加强与临床机构和企业合作

　　为切实了解儿童用药临床需求，国家药监局各单位加强与各有关部门、国家儿童医学中心及产业界在儿童药物研发领域的合作，召开儿童药物研发相关政策及技术指导原则研讨会，作为指导单位派员参与中国儿童药物研发与产业化联盟相关研讨，赴有关企业开展实地调研，进一步对接临床需求，针对企业研发中的实际困难予以指导。

　　针对临床机构反映的儿童患者超说明书使用药品问题，国家药监局设立“中国儿童说明书规范化项目”，开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范化增补工作。目前已公布两批修订说明书的品种名单，对已上市药品说明书增加儿童用药信息，共涉及8个品种。同时，为完善药品说明书儿童用药信息，提升儿童安全用药水平，2023年5月31日，国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》的公告。

　　四、推动我国儿童用药保障体系不断完善

　　一是不断健全法律制度和政策体系。在2014年出台《关于保障儿童用药的若干意见》一揽子政策的基础上，推动在《基本医疗卫生和健康促进法》和《药品管理法》中提出支持儿童用药的研制和创新。二是制定发布三批《鼓励研发申报儿童药品清单》。2016年以来，先后发布三批含105个药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》，聚焦儿科临床用药实际需求，引导企业研发生产。目前三批清单已有22个药品获批上市。三是积极推动儿童药品产业发展。2020年，国家卫生健康委积极与工业与信息化部协同，共同推进组建了“中国儿童药物研发与产业化联盟”，集中医药行业优势资源，统筹研发、生产和临床需求，推动多学科、跨领域合作，促进儿童用药产业发展。四是多措并举保障儿童药品供应。优化调整《国家基本药品目录》，更加聚集儿童等特殊人群用药，现行的《国家基本药物目录（2018年版）》单列儿科用药类别，优先保障供应。牵头制定的国家短缺药品清单和临床必需易短缺药品重点监测清单，积极做好地高辛口服溶液等儿童临床急需药品供应。放宽医疗机构儿童用药可不受“一品两规”和药品总品种数限制，进一步拓宽儿童用药范围。五是强化临床合理使用和用药指导。印发《进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，明确医疗机构要围绕用药中、用药后的常见问题，加强对儿童家长的指导和教育。医疗机构综合利用手机APP、微信公众号、健康教育单等多种方式，开展儿童临床合理用药宣传和儿童疾病预防保健等相关健康教育活动。印发《3岁以下婴幼儿健康养育照护指南（试行）》，强调养育人随时排查和清除婴幼儿活动区域内不安全药物、化学品等隐患，预防婴幼儿伤害发生。六是规范开展儿童药品临床综合评价。组织制定并发布《儿童药品临床综合评价技术指南》，指导国家儿童医学中心开展儿童川崎病、白血病等六个领域儿童用药临床综合评价研究，推动将评价结果用于医疗机构儿童用药目录遴选、促进合理用药、推动医学服务水平等。

　　下一步，国家药监局将继续认真贯彻落实国务院常务会议精神，坚持以人民为中心的发展思想，在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快儿童用药审评审批。国家卫生健康委将以保障儿童为中心，协同相关部门，切实推动儿童用药保障再上新台阶。一是研究制定第四批《鼓励研发申报儿童药品清单》，纳入更多符合条件的适宜儿童使用的药品品种、剂型、规格，进一步引导企业研发生产。二是以提升儿童药创新药能力、满足临床需求为主线，集中优势科研力量，推动科研成果在儿童健康领域的转化和应用。三是落实《进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，进一步加强儿童临床用药管理，促进儿童药安全。四是加强儿童药品使用检测，推动儿童药品临床综合评价规范开展，促进评价结果转化。五是强化3岁以下婴幼儿健康养育照护咨询指导服务，增强婴幼儿养育人养育照护知识和技能，加强婴幼儿养育照护和健康管理。